Kisa üRÜn biLGİSİ

Şekil 1. SERAPHIN’de ilk morbidite-mortalite olayına ilişkin Kaplan-Meier tahminleri 
Tablo 1. Sonuç olaylarının özeti 
Sonlanım 
noktası ve 
İstatistikler 
Olay yaşayan hastalar 
Tedavi karşılaştırması: 
Masitentan 10 mg ve Plasebo 
Plasebo 
(N=250) 
Masitentan 
10 mg 
(N=242) 
Mutlak 
Risk 
Azalmas
ı 
Relatif 
Risk Azalması 
(%97,5 GA) 
HR
a 
(%97,5 
GA) 
Logrank 
p değeri 
Morbidite-
mortalite 
olayı
b
 
% 53 
% 37 
% 16 
% 45 
(% 24; % 61) 
0,55 
(0,39; 0,76) 
<0,0001 
Ölüm
c 
n (%) 
19 
(% 7,6) 
14
(% 5,8) 
% 2 
%36 
(-% 42; % 71) 
0,64 
(0,29; 1,42) 
0,2 
PAH 
Kötüleşmesi 
n (%) 
93 
(% 37,2) 
59
(% 24,4) 
% 13 
% 49 
(% 27; % 65) 
0,51 
(0,35; 0,73) 
<0,0001 
I.V./S.C. 
Prostanoide 
Başlama
n (%)
6
(% 2,4) 
1
(%0,4) 
% 2 

---

12 / 16
a
= Cox Oransal Tehlike Modeline göre 
b
= 36 ayda olay yaşayan hasta %’si = 100 × (1 - KM tahmini)
c
= önceki kötüleşmeden bağımsız olarak tedavi sonuna kadar tüm nedenlere bağlı ölüm
Çalışma sonuna kadar tüm nedenlere bağlı ölüm sayısı masitentan 10 mg grubunda 35 ve 
plasebo grubunda 44’tür (HR 0,77; %97,5 GA: 0,46 ile 1,28).
Tedavi sonuna kadar PAH'a bağlı ölüm veya PAH nedeniyle hastaneye yatma riski, masitentan 
10 mg (50 olay) alan hastalarda plaseboya göre (84 olay) %50 oranında azalmıştır (HR 0,5; 
%97,5 GA: 0,34 ile 0,75; logrank p < 0,0001). 36 ayda, plasebo alan hastaların %44,6’sı ve 
masitentan 10 mg alan hastaların %29,4’ü (Mutlak Risk Azalması = %15,2) PAH nedeniyle 
hastaneye yatırılmış veya PAH'a bağlı bir nedenden ölmüştür.
Semptomatik sonlanım noktaları
Egzersiz kapasitesi sekonder sonlanım noktası olarak değerlendirilmiştir. Masitentan 10 mg 
tedavisi 6. ayda 6DYM'de 22 metrelik plaseboya göre düzeltilmiş ortalama artış sağlamıştır 
(%97,5 GA: 3 ile 41; p = 0,0078). 6DYM'nin fonksiyonel sınıfa göre değerlendirmesi, FS III/IV 
olan hastalarda başlangıçtan 6. Aya kadar 37 metrelik plaseboya göre düzeltilmiş ortalama 
artışla (%97,5 GA: 5 ile 69) ve FS I/II olan hastalarda 12 metrelik artışla sonuçlanmıştır (%97,5 
GA: -8 ile 33). Masitentan ile elde edilen 6DYM artışı çalışma süresince korunmuştur.
Plaseboya göre 6. ayda WHO FS iyileşmesi olasılığı, masitentan 10 mg tedavisi ile %74 daha 
fazla bulunmuştur (risk oranı 1,74; %97,5 GA: 1,1 ile 2,74; p = 0,0063).
Masitentan 10 mg, SF-36 anketiyle değerlendirildiği üzere yaşam kalitesini artırmıştır.
Hemodinamik sonlanım noktaları
Hemodinamik parametreler 6 aylık tedaviden sonra bir hasta alt grubunda (plasebo [N = 67], 
masitentan 10 mg [N = 57]) değerlendirilmiştir. Masitentan 10 mg ile tedavi edilen hastalar 
plaseboya göre, pulmoner vasküler dirençte medyan %36,5 (%97,5 GA: %21,7 ile %49,2) 
azalma ve kardiyak indekste medyan 0,58 L/dk/m
2
(%97,5 GA: 0,28 ile 0,93 L/dk/m
2
) artış elde 
etmiştir.